• Sunday June 16,2019

Terapi Gen Harapan untuk HIV: Sel Stem Kejuruteraan Memegang Janji

Anonim

Apabila ditanya mengenai rawatan HIV dan AIDS, sukar untuk mengetahui bila untuk meraikan kemajuan kecil-semua orang mahu melihat kemajuan, tetapi begitu banyak jalan eksperimen yang kelihatan menjanjikan telah terlepas. Walau bagaimanapun, satu kajian baru yang mencuba bentuk terapi gen yang canggih sebagai rawatan HIV seolah-olah menyebabkan keyakinan berhati-hati. Sekiranya ia dilakukan di bawah ujian lanjut, teknik ini boleh membawa kepada rawatan satu-tembakan, tahan lama yang boleh menggantikan rejimen penghabisan ubat-ubatan harian.

Merawat HIV kini datang untuk menguruskan beban virus dengan campuran ubat antiretroviral. Penyelidik John Rossi dan rakan-rakannya cuba merawat rawatan yang lebih langsung dengan mengubah suai sel-sel stem darah pesakit yang dijangkiti secara genetik dan meningkatkan keupayaan sel-sel untuk melawan virus. Para penyelidik tidak dapat benar-benar memerangi virus dalam eksperimen ini-beban virus pesakit tetap sama-tetapi kerja mereka bergerak melampaui percubaan sebelumnya dalam dua cara: Mereka berjaya mengubah sel stem darah dengan memberi mereka gen anti-HIV, dan sel-sel tersebut bertahan selama dua tahun pada pesakit.

Kajian klinikal terdahulu kumpulan yang dijalankan dengan strategi yang sama membuat sedikit kemajuan, tetapi sekarang penyelidik telah mengatasi dua halangan utama, kata Rossi, ahli genetik molekular. Salah satunya ialah mereka berjaya menjahit gen anti-HIV ke dalam peratusan tinggi sel-sel stem yang sesuai. Yang lain adalah bahawa sel hidup lama. "Sekiranya kita dapat meningkatkan bilangan sel yang diubahsuai dengan 10 atau 100 kali ganda, kita mungkin dapat menghentikan virus itu sendiri, " kata Rossi.

Kajian kecil yang diterbitkan dalam Perubatan Sains Translasional menguji keselamatan teknik untuk pesakit yang dijangkiti HIV, dan berfungsi sebagai bukti konsep. Empat pesakit dalam kajian ini menjalani terapi untuk limfoma berkaitan AIDS di Pusat Kanser City of Hope di California. Sebahagian daripada rawatan biasa untuk keadaan ini adalah untuk membuang sel-sel stem darah (yang terdapat di sumsum tulang) sebelum kemoterapi yang merosakkan sel, dan kemudian mengembalikannya selepas rawatan. Para penyelidik ingin menguji kemahiran bertahan virus sel-sel 'mereka, jadi dengan sel stem darah biasa setiap pesakit, penyelidik juga memperkenalkan sejumlah kecil sel yang diubah suai.

Mereka mengubah sel-sel dalam tiga cara: Mereka menaiki sel-sel 'untuk memastikan virus HIV keluar, dan membuat dua perubahan genetik pada pertahanan dalaman sel-sel' supaya virus itu akan mempunyai masa yang lebih lama menyalin dirinya jika ia membuatnya melalui.

[T] pasukannya menambah tiga gen ke sel-sel stem kekebalan tubuh: 'yang melumpuhkan reseptor CCR5 yang mengeksploitasi HIV untuk memasuki sel (ini meniru pemindahan yang berjaya baru-baru ini dilakukan di Berlin dengan pesakit yang banyak dibincangkan yang nampaknya "sembuh "Jangkitan HIV beliau), dan dua orang lain yang melumpuhkan gen virus dan mencegah HIV daripada menyalin dirinya sendiri. Ini menjadikannya semakin sukar bagi HIV untuk mencari sasaran baru dan membuang sebarang virus baru yang dihasilkan.

Sebagai langkah berjaga-jaga keselamatan, para penyelidik tidak menanam sel-sel novel ini untuk menguji seberapa baik mereka dapat melawan virus itu, tetapi mereka dapat melihat sekilas sel yang diubah suai dalam sistem seseorang. Hingga dua tahun selepas rawatan, pesakit masih mempunyai tahap rendah sel khusus ini.

"Itu penemuan utama, " tambah Rossi. Walaupun bilangan sel yang meluahkan gen tersebut terlalu rendah untuk memberikan apa-apa manfaat terapeutik, ia "bukti prinsip" bahawa terapi gen boleh memberikan rawatan HIV jangka panjang, katanya.

Sebagai langkah seterusnya, para penyelidik berharap dapat menanam sejumlah besar sel yang diubahsuai pada pesakit, untuk melihat seberapa baik mereka dapat bertarung dan berapa lama pertahanan mereka dipegang.


Artikel Yang Menarik

Adakah anda Sapioseksual?

Adakah anda Sapioseksual?

Apabila anda menghidupkan? Apabila menjawab soalan itu, kebanyakan orang berpaling kepada sifat-sifat fizikal, dan kita mungkin semua boleh meneka apa jawapannya. Tetapi bagi sesetengah orang, tarikan seksual bukan berasal dari perkumpulan daging dan tulang yang membawa kita melalui kehidupan, tetapi dari apa yang berada di dalamnya

Cassini Menemui Molekul Organik Massal di Enceladus  'Plumes

Cassini Menemui Molekul Organik Massal di Enceladus 'Plumes

Analisis data baru dari kapal angkasa Cassini NASA menandakan kehadiran molekul organik besar pada Enceladus, sesuatu yang tidak dijumpai pada bulan sebelumnya. Menggunakan dua instrumen yang berada di orbiter yang telah musnah sekarang, satu pasukan penyelidik antarabangsa memandang molekul meletus dengan aroma air yang mengalir dari bawah permukaan Enceladus

Impian 'Ant-Man' yang Digunakan oleh Askar Enam-Kaki

Impian 'Ant-Man' yang Digunakan oleh Askar Enam-Kaki

Apabila watak Paul Rudd memakai saman superhero dalam filem Marvel "Ant-Man, " dia mendapat keupayaan untuk menyusut kepada saiz serangga untuk menyusup sistem keselamatan yang paling ketat. Walaupun kedudukannya yang kecil, dia boleh menumbuk dan melemparkan musuh penuh dengan kekuatan manusia

Kalendar Mac

Kalendar Mac

CW dari kiri atas: NASA, NOAA, Thinkstock, Pameran Sains dan Kejuruteraan San Diego Bulan Sejarah Wanita Kebangsaan bulan. Hormati para wanita yang telah memberi sumbangan kepada inovasi Amerika dengan tumpuan tahun ini pada "Merayakan Perempuan dalam Sains, Teknologi, Kejuruteraan dan Matematik

Bias Kurang Upaya dalam Kajian Peer?

Bias Kurang Upaya dalam Kajian Peer?

Menulis dalam jurnal Medical Care , penyelidik Lisa I. Iezzoni mengatakan bahawa seorang peer peer pada kertas yang sebelum ini diserahkan kepada jurnal itu dipaparkan "dengan jelas menyangkal bahasa dan andaian menghina yang salah" mengenai orang kurang upaya. Kertas Iezzoni, yang akhirnya ditolak, adalah mengenai kaji selidik penerima Massachusetts Medicaid dengan sama ada penyakit mental yang serius atau kecacatan fizikal yang signifikan

Dinosaur Bebek-Dibilus Muncul Cepat dalam Perlumbaan Terhadap Pengisap Grimnya: T. Rex

Dinosaur Bebek-Dibilus Muncul Cepat dalam Perlumbaan Terhadap Pengisap Grimnya: T. Rex

Dinosaur-mereka membesar begitu cepat, terutama jika mereka cuba untuk tidak dimakan. Hypacrosaurus, dinosaur itik yang dapat mencapai lebih dari 30 kaki, adalah hidangan pilihan Tyrannosaurus Rex . Tetapi dinosaur mangsa ini mempunyai silap mata untuk mengekalkan spesies hidup-Hypacrosaurus berkembang menjadi dewasa dengan sangat cepat, menurut kajian baru dalam Prosiding Royal Society B [pdf]